AMK / Mittels Rote-Hand-Brief informiert die Firma Orchard
Therapeutics (Netherlands) B.V. in Abstimmung mit der EMA und dem PEI
über den ersten Fall von lymphatischer T-Zell-Leukämie nach Behandlung
mit Strimvelis® (▼, autologe CD34+-angereicherte Zellfraktion, die CD34+-Zellen
enthält, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der für
die humane Adenosin-Desaminase [ADA]-cDNA-Sequenz codiert).
Strimvelis® wird zur Behandlung eines Adenosin-Desaminase-Mangels
(ADA-SCID) angewendet. ADA-SCID ist eine seltene Erbkrankheit, bei der
defekte Lymphozyten vorliegen oder diese gänzlich fehlen. Das
Gentherapeutikum wird aus Zellen des patienteneigenen Knochenmarks
gewonnen, die so genetisch verändert worden sind, dass sie ein
funktionierendes Gen für ADA enthalten.
Insgesamt wurden bislang
33 Patienten mit dem Orphan Drug behandelt. Bei einem Patienten wurde
knapp fünf Jahre nach der Behandlung mit Strimvelis® eine lymphatische
T-Zell-Leukämie gemeldet. Es wird angenommen, dass dieser erste Fall
eines hämatologischen Malignoms auf Insertionsonkogenese zurückzuführen
ist.
Die Firma empfiehlt nun eine langfristige Beobachtung der
behandelten Patienten: Für die ersten elf Jahre sollte mindestens einmal
jährlich sowie nach 13 und 15 Jahren ein Arztbesuch mit komplettem
Differenzialblutbild, klinisch-chemischer Untersuchung und Bestimmung
des Thyreoidea-stimulierenden Hormons (TSH) erfolgen.
Die Produktinformation und das Schulungsmaterial werden hinsichtlich des neuen Risikos aktualisiert. Der Rote-Hand-Brief ist hier abrufbar.
Die AMK bittet ApothekerInnen Arzneimittelrisiken unter
www.arzneimittelkommission.de, vorzugsweise mittels Online-Formular, zu
melden. /
Quellen
PEI; Rote-Hand-Brief: Strimvelis (autologe CD34+-angereicherte Zellfraktion). www.pei.de → Arzneimittelsicherheit → Pharmakovigilanz (Zugriff am 18. März 2021)