AMK / Die Firma Novartis Gene Therapies EU Limited informiert in
Abstimmung mit der EMA und dem PEI mittels Rote-Hand-Brief über das
Risiko einer thrombotischen Mikroangiopathie (TMA) nach der Behandlung
mit Zolgensma® (▼, Onasemnogen-Abeparvovec) 2 × 1013 Vektorgenome/ml, Infusionslösung.
Das
Arzneimittel ist indiziert für Patienten mit 5q-assoziierter spinaler
Muskelatrophie (SMA). Durch einen Defekt des SMN1-Gens
(survival-of-motorneurons) kommt es zu einer Zerstörung der Nervenzellen
im Rückenmark, die die Muskulatur des Körpers versorgen. Dies
verursacht somit Muskelschwäche und -atrophie. Das Gentherapeutikum
ersetzt das bei dieser Erbkrankheit defekte SMN1-Gen.
Die Firma
berichtet, dass weltweit unter den ungefähr 800 insgesamt mit
Onasemnogen-Abeparvovec behandelten Patienten mit SMA, fünf Patienten im
Alter von 4 bis 23 Monaten eine TMA innerhalb einer Woche nach Infusion
des Arzneimittels entwickelten.
Nun soll vor der Verabreichung
von Onasemnogen-Abeparvovec zusätzlich zu den derzeit in der
Fachinformation empfohlenen Laboruntersuchungen auch die Bestimmung des
Kreatininwertes sowie ein großes Blutbild (einschließlich Hämoglobin und
Thrombozytenzahl) vorgenommen werden. In der Woche nach der Infusion
soll die Thrombozytenzahl engmaschig kontrolliert und auch danach
regelmäßig überwacht werden. Im Falle einer Thrombozytopenie sollten
weitere Untersuchungen, einschließlich diagnostischer Tests auf
hämolytische Anämie und Nierenfunktionsstörung, durchgeführt werden.
Wenn
Patienten Anzeichen, Symptome (z. B. Blutergüsse, Krampfanfälle,
Oligurie) oder Laborbefunde aufweisen, die auf eine TMA hindeuten,
sollte direkt fachärztlicher und multidisziplinärer Rat in
spezialisierten Zentren eingeholt und die TMA unverzüglich, wie klinisch
angezeigt, behandelt werden. Betreuungspersonen sollten über Anzeichen
und Symptome einer TMA informiert werden. Beim Auftreten dieser Symptome
sind Patienten unverzüglich in eine ärztliche Notfallbehandlung zu
übergeben.
Die Produktinformationen werden entsprechend angepasst.
Weitere Informationen, wie z. B. die detaillierte Symptomatik der TMA,
können dem Rote-Hand-Brief entnommen werden.
Die
AMK bittet darum, unerwünschte Arzneimittelwirkungen unter der
Anwendung von Onasemnogen-Abeparvovec unter
www.arzneimittelkommission.de zu melden. /
Quellen
PEI;
Rote-Hand-Brief: Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec). www.pei.de →
Arzneimittelsicherheit → Pharmakovigilanz (Zugriff am 18. März 2021)
